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[EXTRAIT] Une biopsie de peau pour tester l'efficacité d'un médicament - Terence Beghyn, Fondateur CEO APTEEUS
Description
Terence Beghyn le CEO fondateur d'APTEEUS parle des défis du développement de médicaments pour les maladies rares, en particulier les maladies génétiques.
Il explique que concevoir de nouveaux médicaments pour de petites populations est difficile en raison des coûts et du temps impliqués. Il souligne la nécessité d'explorer les traitements existants pour répondre aux besoins spécifiques des patients.
Il partage son expertise en criblage de molécules dans des modèles de maladies.
Une approche innovante consiste à utiliser des biopsies cutanées pour diagnostiquer les maladies rares. Il suggère que si un diagnostic peut être établi de cette manière, il devrait également être possible d'évaluer l'effet d'un médicament sur ces biopsies.
Dans l'épisode il revient sur les succès rencontrés et sur le modèle économique identifié par APTEEUS pour rendre accessibles ces solutions pour les patients.
Une perspective prometteuse pour le développement de traitements personnalisés dans les maladies ultra-rares.
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